Estudio en ratones sugiere que un fármaco contra el cáncer puede combatir el autismo X frágil
Una nueva investigación sugiere que las personas afectadas por una forma hereditaria común de autismo pueden beneficiarse de un medicamento que se está probando como tratamiento para el cáncer.
La causa genética más común de los trastornos del espectro autista es el síndrome de X frágil, una condición que afecta a alrededor de uno de cada 4.000 niños y una de cada 6.000 niñas. Actualmente, no hay cura.
Para los pacientes con X frágil, una vía química en el cerebro se altera y provoca un exceso de proteína en el cerebro. Una nueva investigación sugiere que un químico conocido de origen natural llamado cercosporamida puede bloquear la vía y mejorar la sociabilidad en ratones con la afección.
El equipo de la Universidad de Edimburgo y la Universidad McGill en Canadá identificó una molécula clave, eIF4E, que impulsa la producción excesiva de proteínas en el cerebro de los pacientes con X frágil.
Esto puede causar síntomas de comportamiento que incluyen dificultades de aprendizaje. También puede provocar discapacidades intelectuales más graves, retrasos en el desarrollo del habla y el lenguaje y problemas con las interacciones sociales.
“Descubrimos que eIF4E regula la producción de una enzima llamada MMP-9, que descompone y reordena las conexiones entre las células cerebrales llamadas sinapsis”, dijo el Dr. Nahum Sonenberg, profesor de McGill y coautor del estudio.
"El exceso de MMP-9 interrumpe la comunicación entre las células del cerebro, lo que lleva a cambios en el comportamiento".
El equipo descubrió que el tratamiento con cercosporamida bloquea la actividad de eIF4E y, por lo tanto, reduce las cantidades de MMP-9 y revierte los síntomas de comportamiento en ratones con una versión del síndrome de X frágil.
Los nuevos hallazgos sugieren que podría tener un uso como tratamiento para pacientes con síndrome de X frágil. El estudio se publica en la revista Informes de celda.
El investigador postdoctoral de McGill y co-primer autor del estudio, el Dr. Arkady Khoutorsky, dijo que “la enzima MMP-9 ha estado implicada antes en el síndrome del X frágil. Lo nuevo de nuestra investigación es la demostración de que los síntomas de la enfermedad se pueden controlar manipulando la actividad de eIF4E con fármacos candidatos disponibles ".
"Nuestros hallazgos abren la puerta a tratamientos específicos para el síndrome del X frágil", dijo el neurocientífico Christos Gkogkas, Ph.D., del Centro Patrick Wild de la Universidad de Edimburgo para la investigación del autismo, el síndrome del X frágil y las discapacidades intelectuales.
"Al diseñar tratamientos que bloqueen solo esta vía, se espera que podamos limitar los posibles efectos secundarios y desarrollar terapias que sean más eficientes que los enfoques de tratamiento general".
Fuente: Universidad McGill
