Un nuevo fármaco detiene la enfermedad de Alzheimer en ratones
El estudio se publica en la revista Más uno.
“J147 mejora la memoria tanto en ratones normales como con Alzheimer y también protege al cerebro de la pérdida de conexiones sinápticas”, dijo David Schubert, Ph.D., director del Laboratorio de Neurobiología Celular de Salk. "Ningún medicamento en el mercado para la enfermedad de Alzheimer tiene estas dos propiedades".
Aunque aún se desconoce si el compuesto resultará seguro y eficaz en humanos, los investigadores de Salk dicen que sus resultados sugieren que el fármaco es prometedor para el tratamiento de personas con Alzheimer.
Hasta 5,4 millones de estadounidenses sufren de Alzheimer, según los Institutos Nacionales de Salud. Más de 16 millones tendrán la enfermedad para el 2050, según estimaciones de la Asociación de Alzheimer, lo que resultará en costos médicos de más de $ 1 billón por año.
La enfermedad es devastadora ya que las personas experimentan una disminución constante e irreversible de la función cerebral. La pérdida de memoria avanza hasta que una persona no puede realizar tareas simples como comer y hablar. Al final, la enfermedad es fatal.
Los expertos dicen que la enfermedad de Alzheimer está relacionada con el envejecimiento y generalmente aparece después de los 60 años, aunque un pequeño porcentaje de familias tiene un riesgo genético de aparición más temprana. Entre las 10 principales causas de muerte, la enfermedad de Alzheimer es la única que no tiene una forma de prevenir, curar o retrasar la progresión de la enfermedad.
En el ensayo actual, Schubert y sus colegas desarrollaron una estrategia innovadora de usar neuronas vivas cultivadas en placas de laboratorio para probar si los nuevos compuestos sintéticos eran efectivos para proteger las células cerebrales contra varias patologías asociadas con el envejecimiento cerebral.
Según los resultados de la prueba de cada iteración química del compuesto principal, que se desarrolló originalmente para el tratamiento de accidentes cerebrovasculares y lesiones cerebrales traumáticas, pudieron alterar su estructura química para producir un fármaco para el Alzheimer mucho más potente.
"El Alzheimer es una enfermedad compleja, pero la mayor parte del desarrollo de fármacos en el mundo farmacéutico se ha centrado en un solo aspecto de la enfermedad: la vía amiloide", dijo Marguerite Prior, Ph.D., investigadora asociada en el laboratorio de Schubert, quien dirigió el proyecto. junto con Qi Chen, Ph.D., un ex investigador postdoctoral de Salk.
"Por el contrario, al probar estos compuestos en cultivos de células vivas, podemos determinar qué hacen frente a una variedad de problemas relacionados con la edad y seleccionar al mejor candidato que aborde múltiples aspectos de la enfermedad, no solo uno".
Los investigadores de Salk probaron J147 como medicamento oral en ratones y descubrieron que prevenía el deterioro cognitivo en animales con Alzheimer y que los ratones y ratas tratados con el fármaco producían más de una proteína llamada factor neurotrófico derivado del cerebro (BDNF), una molécula que protege las neuronas. de las agresiones tóxicas, ayuda a que las nuevas neuronas crezcan y se conecten con otras células del cerebro, y participa en la formación de la memoria.
Debido a la amplia capacidad del J147 para proteger las células nerviosas, los investigadores creen que también puede ser eficaz para tratar otros trastornos neurológicos, como la enfermedad de Parkinson, la enfermedad de Huntington y la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), así como el accidente cerebrovascular.
Fuente: Instituto Salk de Estudios Biológicos
